SUS anuncia medicamento para tratar AME tipos 1 e 2 e família de Francisco comemora

O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a ofertar o medicamento Nusinersen (spinraza) para o tratamento de pacientes com os tipos II e III da doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q). A previsão é que o remédio esteja disponível aos pacientes a partir de outubro deste ano, nos centros de referência para o tratamento da doença. A família de petropolitanos que há dois anos e meio luta contra a doença no pequeno Francisco, comemorou o anúncio com alívio.

“Estamos bem mais tranquilos. Para quem teve que fazer uma campanha para conseguir oito doses tão caras, não é mole, não”, disse o pai, Flávio Campeão Garrido, engenheiro, de 40 anos. 

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Francisco, que já está com três anos, foi diagnosticado com AME quando tinha apenas seis meses de idade, mas só conseguiu começar o tratamento com um ano e 10 meses. Isso porque as dificuldades foram inúmeras. O medicamento é produzido apenas nos Estados Unidos e tem alto custo. Cada dose custava, em média, R$ 458 mil. “Se ele tivesse começado o tratamento assim que foi diagnosticado, hoje ele não teria praticamente sequela nenhuma”, comentou Flávio.

A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença crônica e degenerativa, que afeta a capacidade de controle e força muscular. Os pacientes perdem a mobilidade, a capacidade de engolir e até mesmo respirar. Se não tratada, pode levar o paciente a óbito até o terceiro ano de vida. 

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Francisco tem que tomar as doses de quatro em quatro meses. A última medicação que o menino tomou foi em maio deste ano. A próxima seria em setembro. Como os medicamentos só estão previstos para serem liberados pelo SUS em outubro, a família já está tentando conversar com a instituição: “vamos tentar resolver administrativamente com a Secretaria de Saúde”, disse o engenheiro.

Com o projeto, o Ministério da Saúde vai coletar evidências adicionais sobre o uso do medicamento para os tipos II e III, e a eficácia em condições reais do paciente. O Ministério da Saúde também informou que pretende fomentar a pesquisa sobre a AME 5q tipos II (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e o tipo III (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos), para orientar políticas públicas de saúde no âmbito do SUS.

Na modalidade de compartilhamento de risco com a indústria, ao mesmo tempo em que os portadores da doença fazem uso do medicamento, deverão ser acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica. Atualmente, há negociações de acesso e reembolso do fármaco em 42 países, como França, Itália e Reino Unido.

Incorporação

Em abril deste ano, o Ministério Saúde começou a ofertar no SUS o medicamento Nusinersen (Spinraza) para as pessoas que vivem com a doença rara Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo I, os mais presentes no país. O insumo é o único no mundo recomendado para o tratamento de AME.

O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 ml no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.